[Epoch Times ngày 8 tháng 4 năm 2024] (Phóng viên Linda của Epoch Times đưa tin) Theo Bloomberg, công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học thử nghiệm Verve Therapeutics đã đình chỉ thử nghiệm Giai đoạn 1 do các tác dụng phụ kỳ lạ ở bệnh nhân. Một thử nghiệm phổ biến về chỉnh sửa gen ở người. liệu pháp.

Thử nghiệm, được gọi là Heart-1, là một nỗ lực sử dụng chỉnh sửa gen để giảm cholesterol - cholesterol cao trong gia đình gây ra các cơn đau tim, một chứng rối loạn di truyền gây ra sự tích tụ cholesterol lipoprotein mật độ thấp ở cá nhân. . LDL, một loại cholesterol xấu, làm tăng đáng kể nguy cơ đau tim sớm của bệnh nhân và làm giảm tuổi thọ. Giải pháp được Verve đề xuất là tiêm một chất huyết thanh có tên VERVE-101 vào gan của những người tham gia thử nghiệm để giảm mức LDL bằng cách thay đổi gen PCSK9 chịu trách nhiệm quản lý cholesterol.

Trong khi thử nghiệm trên khỉ mở đường cho những thử nghiệm rất được mong đợi trên người thì Heart-1 hiện lại gặp phải một rào cản khác.

Năm ngoái, một bệnh nhân tham gia Heart-1 đã chết vì đau tim. Như Nature đã đưa tin vào tháng 11, các chuyên gia đồng ý rằng VERVE-101 không phải chịu trách nhiệm. Các chuyên gia kết luận rằng cái chết của bệnh nhân là do bệnh tim tiến triển, nhưng nói thêm rằng các yếu tố khác cùng với các tác dụng phụ nghiêm trọng khác được báo cáo trong tin tức, vụ việc bi thảm này tiếp tục thu hút sự chú ý. sự chú ý rộng rãi. Giờ đây, một người tham gia Heart-1 khác đã gặp phải các tác dụng phụ rất nghiêm trọng, gây lo ngại về an toàn và cuối cùng phải tạm dừng thử nghiệm.

Theo Bloomberg, 5 trong số 6 bệnh nhân đầu tiên tham gia thử nghiệm Heart-1 đã giảm mức cholesterol. Trong khi đó, bệnh nhân thứ sáu có biểu hiện “men gan bất thường” và giảm tiểu cầu. Giảm tiểu cầu là một tình trạng nghiêm trọng, trong trường hợp xấu nhất có thể dẫn đến chảy máu trong gây tử vong.

这些被称为巴黎绿、翠绿或舍勒绿中含有砷的化合物，是德国化学家卡尔‧威廉‧舍勒（Carl Wilhelm Scheele）于1775年透过混合铜和砷（砒霜）制造出来的。

研究人员研究了2012年、2016年和2018年墨西哥国家健康与营养调查的饮食习惯和糖尿病诊断数据。

May mắn thay, các triệu chứng của bệnh nhân đã biến mất sau vài ngày ngừng dùng thuốc. Verve cho biết những bất thường này là do lipid béo trong huyết thanh cung cấp VERVE-101 cho gan của bệnh nhân. Vì vậy, nói cách khác, đó là vấn đề ở phương pháp phân phối chứ không phải ở bản thân quá trình chỉnh sửa gen.

Theo trang web của Verve, tổng cộng 13 bệnh nhân đã được điều trị bằng VERVE-101. Nhưng hiện tại, do những tác dụng phụ bất thường, công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học này đang chuyển trọng tâm sang VERVE-102, một loại thuốc chỉnh sửa gen lơ lửng trong các loại huyết thanh lipid khác nhau. Theo Verve, nó được bệnh nhân "dung nạp tốt" trong các thử nghiệm lâm sàng của bên thứ ba. VERVE-102 sẽ bắt đầu hoạt động vào quý 2 năm nay.

Bệnh tim di truyền là một vấn đề khó nắm bắt và phổ biến. Nếu Verve có thể phát triển thành công phương pháp điều trị chỉnh sửa gen một lần để giảm bớt một số triệu chứng này thì điều đó có thể cứu được nhiều mạng sống. Trong khi thử nghiệm Heart-1 đã cho thấy một số hứa hẹn, Verve dường như vẫn còn một chặng đường dài. ◇

Biên tập viên: Ye Ziwei